La metiltestosterona es un agonista sintético del receptor de andrógenos. La metiltestosterona es un imitador de la testosterona que se utiliza para el tratamiento de hombres con deficiencia de testosterona y terapias de reemplazo de andrógenos relacionadas. Además se utiliza en el tratamiento del cáncer de mama en mujeres posmenopáusicas como agente antineoplásico. La metiltestosterona es un derivado de la testosterona que lleva un grupo metilo en la posición 17 alfa que aumenta funcionalmente la biodisponibilidad. La metiltestosterona se une a los receptores de andrógenos citosólicos y el complejo ligando-receptor funciona como un factor de transcripción que regula la expresión de genes que responden a los andrógenos. Los genes sensibles a los andrógenos son responsables del crecimiento y desarrollo de los órganos sexuales masculinos y de las características sexuales secundarias masculinas. Los agentes anabólicos como la metiltestosterona estimulan el anabolismo e inhiben el catabolismo y así estimulan el desarrollo de la masa muscular, la fuerza y la potencia.
Este medicamento se usa en hombres que no producen suficiente cantidad de una sustancia natural llamada testosterona. En los hombres, la testosterona es responsable de muchas funciones normales, incluido el crecimiento y desarrollo de los genitales, los músculos y los huesos. También ayuda a provocar el desarrollo sexual normal (pubertad) en los niños. La metiltestosterona es similar a la testosterona natural producida por su cuerpo. Pertenece a una clase de medicamentos conocidos como andrógenos. Actúa afectando muchos sistemas del cuerpo para que el cuerpo pueda desarrollarse y funcionar normalmente. La metiltestosterona también se puede usar en ciertos adolescentes varones para provocar la pubertad en aquellos con pubertad retrasada. También puede usarse para tratar ciertos tipos de cáncer de mama en mujeres.