Como regulador crítico del crecimiento muscular y la progresión de la enfermedad, el GDF-8 es actualmente un objetivo importante para el tratamiento de enfermedades del músculo esquelético, enfermedades neuromusculares, obesidad y cáncer. SRK-015 (Apitegromab) de Scholar Rock es un fármaco representativo en esta categoría. SRK-015 es un anticuerpo monoclonal completamente humano que se une con alta especificidad al Pro-GDF-8 humano o al GDF-8 latente sin unirse al GDF-8 maduro ni a otros factores de crecimiento estrechamente relacionados. Inhibe el GDF-8 antes de su liberación, ofreciendo alta selectividad y efectos secundarios mínimos. SRK-015 se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase 3 (NCT05156320) para la atrofia muscular espinal (AME) y es la primera terapia potencial dirigida al músculo para la AME. El RO7204239 de Roche (GYM329, RG6237) se dirige a la miostatina latente y se está probando para la AME (NCT05115110) y la distrofia muscular facioescapulohumeral (NCT05548556).