Las investigaciones muestran que el IGF-1 puede ser un componente importante en una serie de trastornos neurológicos, incluido el autismo. De hecho, los niños con autismo muestran niveles cerebrales más bajos de IGF-1 que los controles de la misma edad, lo que sugiere que las bajas concentraciones de IGF-1 en el cerebro, especialmente a una edad temprana, pueden alterar el desarrollo normal y ser importantes en la patogénesis del autismo.
Las investigaciones realizadas en modelos de autismo en ratones indican que el IGF-II y análogos como el IGF-1 DES revierten todos los déficits asociados a estas afecciones. Los ratones a los que se les administró IGF-II durante solo cinco días mostraron una mejor interacción social, un mejor reconocimiento de objetos nuevos, un mayor condicionamiento contextual del miedo, una menor conducta repetitiva/compulsiva, un mejor aseo y más. Los ratones incluso mostraron una mejor memoria.
Estos hallazgos no deberían sorprender a nadie, ya que las investigaciones sugieren que el autismo probablemente sea causado por alteraciones en el desarrollo de las sinapsis y que es patológicamente similar a otras afecciones del desarrollo neurológico, como el síndrome del cromosoma X frágil, la esclerosis tuberosa y el síndrome de Angelman. El IGF-1 y sus análogos, que tienen efectos potentes en las sinapsis, son, por lo tanto, candidatos ideales para explorar diversas estrategias de tratamiento en estos trastornos.